Cancro, trasformare cellule inattive può essere la svolta

L’innovazione delle Car-T nella terapia immunologica sperimentale di Ail sperimentata con le big pharma Celgene, Gilead, Janssen e Novartis

Trasformare una cellula inattiva contro la malattia in una cellula attiva che, grazie a una modifica genetica in laboratorio, viene trasfusa nell’organismo ‘armata’ dell’equipaggiamento adatto per sconfiggere il tumore. Non solo, riuscire a farlo nel momento in cui la patologia è refrattaria alla chemioterapia. È questa, spiegata in parole semplici, l’innovazione delle Car-T, terapia immunologica sperimentale che sta aprendo nuovi scenari per la cura di pazienti affetti da alcuni tumori del sangue ancora considerati senza speranza di guarigione. Terapia che ha ricevuto molta attenzione e che per questo va conosciuta in maniera approfondita per scoprirne potenzialità ed eventuali tossicità. Per questo l’Ail, l’associazione italiana per la lotta contro le leucemie, linfomi e mieloma, con il supporto di big pharma quali Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Gilead, Janssen e Novartis, ha deciso di metterla al centro di una campagna di comunicazione itinerante per mezzo di cui offrire un’informazione trasparente e scientificamente corretta. ‘Car-T Destinazione futuro’ è stata presentata ieri mattina a Milano, nei locali del Palazzo Giureconsulti di Camera di Commercio. Alla conferenza stampa sono intervenuti il presidente di Ail Sergio Amadori, il direttore di Ematologia e Trapianto del San Raffaele di Milano Fabio Ciceri, l’omologo dell’Istituto dei Tumori di Milano nonché presidente della Società Italiana di Ematologia Paolo Corradini (in videocollegamento), il direttore della clinica pediatrica dell’ospedale San Gerardo di Monza Andrea Biondi. Ha inviato i suoi saluti in rappresentanza di Regione Lombardia Simona Tironi, vicepresidente della commissione Sanità del Pirellone. La campagna presentata, dunque, coinvolge specialisti, pazienti, caregiver, i volontari Ail e i media e si sviluppa attraverso una landing page dedicata all’interno della pagina del sito dell’Ail oltre che eventi stampa e istituzionali organizzati nei capoluoghi delle regioni che ospitano i centri abilitati alla somministrazione: 30 in tutta Italia, di cui 7 in Lombardia e 4 a Milano, all’Humanitas, all’istituto Tumori, all’Ospedale San Raffaele e al Niguarda. Sei le tappe del viaggio che farà la campagna tra il 2021 e il 2022, partendo proprio dalla Lombardia in quanto regione “laboratorio per lo sviluppo delle cellule Car-T”, commenta Amadori, ma anche perché “qui c’è una rete di sezioni provinciali che rappresentano un vero e proprio paracadute per pazienti e famigliari”. Le CAR-T, spiegano i relatori, sono una speranza sempre più concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali come le chemioterapie e il trapianto di cellule staminali produttrici delle sostanze di cui è composto il sangue. Tre quelle già approvate a livello europeo: la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, ha tassi di remissione completa fino all’82%, tra il 40 e oltre il 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino) e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel mieloma. Allo stato attuale, inoltre, queste terapie vengono studiate anche per l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi. Non mancano tuttavia gli interrogativi su aspetti quali sicurezza, organizzazione, costi e modalità di accesso: “CAR-T c’è ed è efficace– chiarisce Amadori- ma in questo momento non è un’arma per tutti”; infatti, oltre al numero limitato di linfoma curabili, c’è un requisito necessario ovvero “buone condizioni generali” del paziente, oltre che l’indispensabile autorizzazione del centro. Motivi per cui la campagna punta ad “aprire a livello nazionale e locale un confronto con specialisti e decisori per valutare le criticità e per creare le premesse affinché questa innovazione abbia pieno successo” conclude il presidente Ail. “Queste terapie- interviene Corradini- combinano almeno due aspetti fondamentali: sono terapie intelligenti, in quanto identificano un solo recettore espresso dalle cellule tumorali e risparmiano i tessuti sani del paziente; secondo- prosegue- sono terapie molto personalizzate e mirate perché sono prodotte a partire dai linfociti del singolo paziente” e quindi “possono rimanere a lungo nell’organismo garantendo un meccanismo d’azione protratto nel tempo e in grado di riattivarsi ogni volta che la malattia ricompare”. Perché funzionino sempre meglio e su più larga scala, perciò, si inserisce Biondi, “abbiamo bisogno della ricerca per disporre di CAR-T con un migliore profilo di sicurezza, più efficaci, cioè in grado di prevenire la ricaduta della malattia che spesso perde il bersaglio contro cui abbiamo sviluppato queste terapie, ed infine che siano più sostenibili da un punto di vista economico”.

L’innovazione delle Car-T nella terapia immunologica sperimentale di Ail sperimentata con le big pharma Celgene, Gilead, Janssen e Novartis

Trasformare una cellula inattiva contro la malattia in una cellula attiva che, grazie a una modifica genetica in laboratorio, viene trasfusa nell’organismo ‘armata’ dell’equipaggiamento adatto per sconfiggere il tumore. Non solo, riuscire a farlo nel momento in cui la patologia è refrattaria alla chemioterapia. È questa, spiegata in parole semplici, l’innovazione delle Car-T, terapia immunologica sperimentale che sta aprendo nuovi scenari per la cura di pazienti affetti da alcuni tumori del sangue ancora considerati senza speranza di guarigione. Terapia che ha ricevuto molta attenzione e che per questo va conosciuta in maniera approfondita per scoprirne potenzialità ed eventuali tossicità. Per questo l’Ail, l’associazione italiana per la lotta contro le leucemie, linfomi e mieloma, con il supporto di big pharma quali Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Gilead, Janssen e Novartis, ha deciso di metterla al centro di una campagna di comunicazione itinerante per mezzo di cui offrire un’informazione trasparente e scientificamente corretta. ‘Car-T Destinazione futuro’ è stata presentata ieri mattina a Milano, nei locali del Palazzo Giureconsulti di Camera di Commercio. Alla conferenza stampa sono intervenuti il presidente di Ail Sergio Amadori, il direttore di Ematologia e Trapianto del San Raffaele di Milano Fabio Ciceri, l’omologo dell’Istituto dei Tumori di Milano nonché presidente della Società Italiana di Ematologia Paolo Corradini (in videocollegamento), il direttore della clinica pediatrica dell’ospedale San Gerardo di Monza Andrea Biondi. Ha inviato i suoi saluti in rappresentanza di Regione Lombardia Simona Tironi, vicepresidente della commissione Sanità del Pirellone. La campagna presentata, dunque, coinvolge specialisti, pazienti, caregiver, i volontari Ail e i media e si sviluppa attraverso una landing page dedicata all’interno della pagina del sito dell’Ail oltre che eventi stampa e istituzionali organizzati nei capoluoghi delle regioni che ospitano i centri abilitati alla somministrazione: 30 in tutta Italia, di cui 7 in Lombardia e 4 a Milano, all’Humanitas, all’istituto Tumori, all’Ospedale San Raffaele e al Niguarda. Sei le tappe del viaggio che farà la campagna tra il 2021 e il 2022, partendo proprio dalla Lombardia in quanto regione “laboratorio per lo sviluppo delle cellule Car-T”, commenta Amadori, ma anche perché “qui c’è una rete di sezioni provinciali che rappresentano un vero e proprio paracadute per pazienti e famigliari”. Le CAR-T, spiegano i relatori, sono una speranza sempre più concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali come le chemioterapie e il trapianto di cellule staminali produttrici delle sostanze di cui è composto il sangue. Tre quelle già approvate a livello europeo: la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, ha tassi di remissione completa fino all’82%, tra il 40 e oltre il 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino) e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel mieloma. Allo stato attuale, inoltre, queste terapie vengono studiate anche per l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi. Non mancano tuttavia gli interrogativi su aspetti quali sicurezza, organizzazione, costi e modalità di accesso: “CAR-T c’è ed è efficace– chiarisce Amadori- ma in questo momento non è un’arma per tutti”; infatti, oltre al numero limitato di linfoma curabili, c’è un requisito necessario ovvero “buone condizioni generali” del paziente, oltre che l’indispensabile autorizzazione del centro. Motivi per cui la campagna punta ad “aprire a livello nazionale e locale un confronto con specialisti e decisori per valutare le criticità e per creare le premesse affinché questa innovazione abbia pieno successo” conclude il presidente Ail. “Queste terapie- interviene Corradini- combinano almeno due aspetti fondamentali: sono terapie intelligenti, in quanto identificano un solo recettore espresso dalle cellule tumorali e risparmiano i tessuti sani del paziente; secondo- prosegue- sono terapie molto personalizzate e mirate perché sono prodotte a partire dai linfociti del singolo paziente” e quindi “possono rimanere a lungo nell’organismo garantendo un meccanismo d’azione protratto nel tempo e in grado di riattivarsi ogni volta che la malattia ricompare”. Perché funzionino sempre meglio e su più larga scala, perciò, si inserisce Biondi, “abbiamo bisogno della ricerca per disporre di CAR-T con un migliore profilo di sicurezza, più efficaci, cioè in grado di prevenire la ricaduta della malattia che spesso perde il bersaglio contro cui abbiamo sviluppato queste terapie, ed infine che siano più sostenibili da un punto di vista economico”.

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