Salute

Lo studio del Bambino Gesù pubblicato su Nature Medicine cambia la cura pediatrica

Otto bambini affetti da gravi malattie autoimmuni che non rispondevano più a nessuna terapia. Otto famiglie disperate. E poi, il miracolo della scienza: sette di questi ragazzini sono oggi in remissione completa, senza bisogno di farmaci. L’ottavo mostra miglioramenti progressivi costanti.

È il risultato straordinario di uno studio coordinato dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine – febbraio 2026 -. La ricerca, condotta in collaborazione con l’Università di Erlangen in Germania, ha dimostrato che le cellule Car-T possono curare le malattie autoimmuni pediatriche più gravi.

Cosa sono le cellule CAR-T

Le cellule Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) sono linfociti T modificati geneticamente in laboratorio. Fino a oggi erano utilizzate principalmente contro leucemie e linfomi refrattari. I medici del Bambino Gesù hanno applicato questa tecnologia alle malattie autoimmuni, ottenendo risultati mai visti prima.

“Con le cellule Car-T anti-Cd19 abbiamo applicato in modo innovativo un approccio di terapia genica già consolidato nelle leucemie e nei linfomi a un ambito completamente diverso, cioè quello delle malattie autoimmuni”, spiega Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù.

La differenza è fondamentale: nelle patologie tumorali, il bersaglio è una cellula malata da eliminare. Nelle malattie autoimmuni, invece, si devono neutralizzare i linfociti B autoreattivi che alimentano l’infiammazione, senza distruggere il sistema immunitario.

Gli otto piccoli pazienti del Bambino Gesù

I pazienti erano sette femmine e un maschio, tra i 5 e i 17 anni. Cinque trattati al Bambino Gesù, tre in Germania. Tutti avevano forme aggressive di malattie autoimmuni: quattro con lupus eritematoso sistemico, tre con dermatomiosite, uno con sclerosi sistemica giovanile.

Queste malattie sono devastanti. Il lupus attacca reni, sistema nervoso, polmoni. La dermatomiosite colpisce cute e muscoli. La sclerosi sistemica provoca infiammazione e fibrosi di pelle e organi. Tutti avevano esaurito ogni terapia convenzionale: farmaci immunosoppressivi, biologici. Niente aveva funzionato in modo duraturo.

I risultati

Lo studio ha seguito i pazienti per oltre 24 mesi. Sette hanno raggiunto la remissione clinica completa e hanno potuto sospendere ogni terapia immunosoppressiva. L’ottavo paziente, affetto da sclerosi sistemica giovanile, mostra un miglioramento significativo con stabilizzazione del coinvolgimento degli organi e assenza di progressione della malattia.

“I risultati sono stati straordinari, non avevamo mai visto una remissione clinica così profonda con le terapie tradizionali”, sottolinea Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie Infettive dell’ospedale.

Nei pazienti con lupus si è documentata una riduzione marcata dell’attività della malattia, con miglioramenti anche nelle forme severe con insufficienza renale avanzata. Le dermatomiositi hanno mostrato regressioni significative dell’infiammazione muscolare e cutanea.

Il dato più promettente: i benefici si mantengono anche dopo la ricostituzione delle cellule B, suggerendo che la terapia non agisca come soppressione temporanea, ma induca un reset immunologico profondo e duraturo.

Il costo delle malattie autoimmuni

Le malattie autoimmuni pediatriche hanno un costo sociale elevato: infanzie rubate, genitori che lasciano il lavoro, scuole abbandonate. L’esposizione prolungata agli immunosoppressori compromette organi vitali, rallenta la crescita, annulla la qualità della vita. Un bambino in immunosoppressione vive esposto a infezioni continue, limitato nelle attività, gravato da effetti collaterali.

La sicurezza del trattamento

Gli eventi avversi osservati sono stati lievi e transitori, senza complicanze gravi. Le cellule Car-T sono state prodotte nell’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, garantendo qualità e personalizzazione.

Il futuro della ricerca

“Negli ultimi quattro mesi abbiamo trattato altri quattro bambini”, rivela De Benedetti. La prospettiva è avviare studi clinici per offrire questa strategia a più pazienti. La pubblicazione su Nature Medicine conferma il ruolo pionieristico del Bambino Gesù nelle terapie avanzate.

Un messaggio di speranza

Questa pubblicazione rappresenta molto più di un traguardo scientifico. È un messaggio di speranza per migliaia di famiglie che convivono con malattie autoimmuni pediatriche. È la dimostrazione che la ricerca italiana, quando supportata adeguatamente, compete ai massimi livelli mondiali.

I sette bambini in remissione completa non sono numeri. Sono bambini che tornano a scuola senza paura, che giocano con gli amici, che sognano un futuro normale, ma soprattutto sono famiglie che possono finalmente respirare, progettare, sperare. Sono la prova che, quando scienza e umanità si incontrano, i confini del possibile si spostano più in là.