Roma

Clamorosa scoperta a Roma: 7 bambini guariti da malattie autoimmuni grazie alle cellule CAR‑T

All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù un trial clinico ha portato i piccoli pazienti alla remissione completa di malattie autoimmuni gravi che non rispondevano alle cure convenzionali

Le cellule CAR-T per 7 bambini guariti. Una terapia finora associata soprattutto ai tumori del sangue ha compiuto un passo epocale nella cura delle malattie autoimmuni pediatriche. A Roma, all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, un trial clinico ha portato sette bambini alla remissione completa di malattie autoimmuni gravi che non rispondevano alle cure convenzionali, mentre l’ottavo paziente mostra un miglioramento significativo dopo oltre 24 mesi di follow‑up.

I risultati, definitivi e pubblicati su Nature Medicine, aprono una nuova frontiera terapeutica per patologie fino a oggi considerate difficili o impossibili da curare definitivamente con i farmaci immunosoppressivi standard.

Un gigante della medicina cellulare che cambia la storia

Nella terapia con cellule CAR‑T – una forma di immunoterapia genica – i linfociti T del paziente vengono prelevati e geneticamente modificati per riconoscere specifici bersagli. In questo caso linfociti B autoreattivi alla base delle malattie autoimmuni. Questa tecnologia era partita dalle applicazioni oncologiche. Ha già rivoluzionato la cura di alcune leucemie resistenti, con remissioni complete documentate nei bambini.

Nel caso romano, lo studio ha coinvolto otto bambini tra i 5 e i 17 anni affetti da forme particolarmente aggressive. Bambini colpiti da malattie autoimmuni: lupus eritematoso sistemico, dermatomiosite e sclerosi sistemica giovanile. Tutti avevano una storia clinica complessa, caratterizzata da scarsa o temporanea risposta alle terapie tradizionali. Finora, per loro, il coinvolgimento grave di organi vitali come reni, polmoni e muscoli.

Risultati senza precedenti nella remissione pediatrica

Dopo la terapia con cellule CAR‑T, sette dei bambini sono guariti e non presentano più alcun segno di malattia e sono riusciti a interrompere tutte le cure immunosoppressive. L’ottavo registra miglioramenti clinici notevoli. Un risultato che i ricercatori considerano di “straordinaria rilevanza” e che suggerisce il potenziale di questa strategia non solo per mantenere la malattia sotto controllo, ma per riavviare il sistema immunitario verso un equilibrio duraturo.

Un approccio che punta oltre la soppressione dell’infiammazione

Le malattie autoimmuni nascono da un errore di riconoscimento del sistema immunitario, che attacca i tessuti sani dell’organismo.

Le cellule CAR‑T, riprogrammate in laboratorio, studiate per eliminare le popolazioni di linfociti B responsabili della reazione autoimmune, al centro della terapia che ha dato il risultato di 7 bambini guariti. Offrono un “reset” del sistema immunitario più profondo di quanto ottenuto con le terapie biologiche tradizionali. Questo principio era emerso anche in studi clinici internazionali. in questi casi, testate CAR‑T su lupus, sclerosi sistemica e altre forme autoimmuni, mostrando potenziali benefici significativi.

Ricerca internazionale e nuove prospettive

Il trial di Roma è stato condotto in collaborazione con l’Università di Erlangen, e i risultati sono stati oggetto di pubblicazione su Nature Medicine, testimoniando l’interesse scientifico globale verso l’uso delle cellule CAR‑T oltre l’oncologia. Questi risultati si allineano a linee di ricerca emergenti che puntano a utilizzare la terapia cellulare per “resettare” il sistema immunitario in patologie dove l’infiammazione cronica compromette gravemente organi e funzioni vitali.

Oltre i limiti delle terapie immunosoppressive

Finora, le malattie autoimmuni gravi richiedevano trattamenti prolungati con farmaci che sopprimono il sistema immunitario ma non ne correggono la causa sottostante. Questo approccio ha limitazioni, soprattutto nei casi più aggressivi dove gli organi vengono danneggiati rapidamente o la risposta alle cure diminuisce nel tempo. L’uso delle cellule CAR‑T, al contrario, modifica radicalmente il panorama terapeutico, potenzialmente mettendo fine alla dipendenza da immunosoppressori e riducendo il coinvolgimento di organi vitali nei bambini.